Akcie Atossa Therapeutics prudce vzrostly po schválení statusu vzácné pediatrické nemoci od FDA.
Atossa Therapeutics Inc zažila skokovou reakci na trhu, kdy její akcie vzrostly o 13,6 %
tvoření premiérním obchodování ve čtvrtek, po oznámení, že Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA ) udělil svému kandidátu léku (Z)-Endoxifen status vzácného pediatrického onemocnění (RPD) pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Tento krok představuje významný regulační milník, který potvrzuje vědecké pozadí potenciálu (Z)-Endoxifen jako léčby pro DMD, což je závažné onemocnění dětství.
Status RPD je udělován lékům zaměřujícím se na vážné podmínky, které primárně postihují jedince ve věku od narození do 18 let. Po schválení kvalifikované žádosti o uvedení na trh mohou být léky s RPD statusem způsobilé k získání Prioritní revizní poukázky, kterou je možné využít pro prioritní přezkum budoucí žádosti nebo prodat jinému sponzorovi. Nedávné prodeje těchto poukázek se pohybovaly mezi 100 miliony a 160 miliony dolarů během posledních 18–24 měsíců.
Generální ředitel Atossa Therapeutics, Steven Quay, uvedl: „DMD je jedním z nejdevastujícíších dětských onemocnění. Rodiny naléhavě potřebují lepší možnosti vedle steroidů a cílených genových přístupů.“ Řekl to v kontextu toho, že (Z)-Endoxifen, na rozdíl od stávajících terapií, neútočí na specifické exonové defekty, což může nabídnout širší přístup k léčbě pro pacienty s DMD.
Atossa plánuje posunout program DMD k klinickým zkouškám, kdy RPD status zajistí regulační rámec a lepší interakci s FDA, zatímco společnost definuje svou cestu klinického rozvoje.
