Společnost Vertex získala druhé schválení FDA pro terapii úpravou genů
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil první léčbu založenou na technologii Crispr a povolil terapii editací genů pro krevní poruchu beta talasemii.
Lék s názvem Casgevy vznikl ve spolupráci společností Vertex Pharmaceuticals Inc. a Crispr Therapeutics AG. Očekávalo se, že bude schválen v březnu. Na jednorázovou léčbu bude mít nárok přibližně 1 000 pacientů v USA ve věku 12 let a starších, kteří mají beta-talasemii závislou na transfuzích. Casgevy bude konkurovat přípravku Zynteglo, genové terapii pro beta talasemii prodávané biotechnologickou společností Bluebird Bio Inc.
V prosinci agentura schválila přípravek Casgevy k léčbě srpkovité anémie. Jednalo se o historický milník, neboť americké regulační orgány poprvé schválily léčbu pomocí technologie Crispr. Léčba funguje tak, že se přesně zaměřuje na změny v DNA a opravuje chyby v genomu pacientů.
Beta talasemie je dědičná krevní porucha, která postihuje červené krvinky a zbavuje tělo kyslíku. Pacienti často trpí únavou a dušností a často podstupují krevní transfuze.
