Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil lék společnosti Ionis pro vzácné genetické onemocnění
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve čtvrtek schválil lék společnosti Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) k prevenci závažných otoků v různých částech těla pacientů se vzácným genetickým onemocněním.
Akcie společnosti vzrostly v odpoledním obchodování o 1,1 %.
Lék Dawnzera je schválen jako takzvaná „profylaxe“ k prevenci příznaků vzácného genetického onemocnění zvaného hereditární angioedém (HAE) u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších.
Toto onemocnění způsobuje časté záchvaty silného otoku v různých částech těla, včetně rukou, nohou, genitálií a obličeje.
Dawnzera bude v USA k dispozici v nejbližších dnech za cenu 57 462 USD za dávku, uvedla společnost.
Podle společnosti Ionis postihuje HAE v USA přibližně 7 000 pacientů.
Lék, chemicky známý jako donidalorsen, zabraňuje záchvatům HAE snížením hladiny bílkoviny zvané prekallikrein (PKK), která způsobuje otoky a záněty.
Dawnzera může být podávána samostatně formou podkožní injekce jednou za čtyři nebo osm týdnů.
Schválení bylo podpořeno výsledky studií v pokročilé fázi, které ukázaly, že lék podávaný jednou za čtyři týdny snížil měsíční záchvaty o 81 % ve srovnání s placebem po dobu 24 týdnů.
Současné terapie HAE schválené FDA se dělí do dvou skupin: profylaxe k prevenci záchvatů a léky na vyžádání k léčbě akutních záchvatů.
Mezi další schválené profylaktické léky patří Takhzyro, vyvinutý japonskou společností Takeda Pharmaceutical, a Haegarda od společnosti CSL (OTC:CSLLY) Behring.
