Akcie společnosti uniQure rostou díky dohodě s FDA o zrychleném schvalování
Akcie společnosti uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) dnes v předobchodní fázi prudce vzrostly o 100 % poté, co společnost oznámila dohodu s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro svůj produkt genové terapie AMT-130 zaměřený na Huntingtonovu chorobu.Společnost uniQure potvrdila, že se s FDA dohodla na klíčových aspektech zrychleného schvalování produktu AMT-130. V rámci společných diskusí se společností uniQure dosáhlo Centrum pro hodnocení biologických léčiv a výzkum (CBER) při FDA shody. Hlavní lékař společnosti uniQure, doktor Walid Abi-Saab, vyjádřil význam tohoto milníku pro pacienty s Huntingtonovou chorobou a zdůraznil odhodlání společnosti poskytovat tuto potenciálně transformační terapii. Dohody bylo dosaženo během setkání Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) s FDA, kde agentura potvrdila, že aktuální údaje ze studie mohou tvořit primární základ pro žádost o biologickou licenci (BLA) v rámci zrychleného schvalování. Toto ujednání eliminuje potřebu dalších studií. Úřad FDA rovněž uznal, že cUHDRS, střednědobý klinický koncový ukazatel, a snížení hladin lehkých řetězců neurofilament (NfL) v mozkomíšním moku (CSF) lze použít jako podpůrné důkazy terapeutického přínosu AMT-130. Společnost uniQure získala označení RMAT pro AMT-130 v květnu 2024 a průběžné údaje prezentované v červenci 2024 ukázaly slibné výsledky ve zpomalení progrese onemocnění.
