Akcie Edgewise klesly po rozhodnutí FDA o nedostatečnosti dat pro urychlené schválení
Akcie Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ:EWTX) klesly o 7,2 % poté, co společnost oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označil data ze studie CANYON za nedostatečná pro urychlené schválení léku sevasemten na Beckerovu muskulární dystrofii.
Tato biotechnologická společnost specializující se na svalová onemocnění uvedla, že navzdory pozitivním výsledkům z prodloužené otevřené studie MESA, která ukazuje stabilizaci onemocnění u pacientů s Beckerovou muskulární dystrofií, FDA uvedl, že bude potřeba tradiční schvalovací cesta. Úřad zároveň firmu vyzval, aby nadále sdílela data z MESA a modelování přirozeného vývoje onemocnění, zatímco čeká na výsledky z probíhající klíčové studie GRAND CANYON.
GRAND CANYON, kterou FDA podporuje, je placebem kontrolovaná studie, která by mohla být uznána jako jediná dostatečně kvalitní studie pro registraci léku. Hlavní data ze studie se očekávají ve čtvrtém čtvrtletí roku 2026.
Společnost také oznámila povzbudivé předběžné výsledky ze studií fáze 2 na Duchennovu muskulární dystrofii – LYNX a FOX. Tyto dávkovací studie určily dávku 10 mg jako optimální pro další fázi 3. Edgewise plánuje setkání s FDA ve čtvrtém čtvrtletí 2025, aby projednala design fáze 3, s cílem zahájit rozhodující studii v roce 2026.
Hlavní lékařka společnosti Edgewise, Joanne Donovan, i přes regulační překážky vyjádřila optimismus: „Jsme nadšení z obrovského zájmu lékařů a pacientů o dosavadní data o sevasemtenu a jejich neochvějného odhodlání k našemu probíhajícímu klíčovému programu.“
