Akcie společnosti Wave Life Sciences rostou díky pozitivním výsledkům studie DMD
Akcie společnosti Wave Life Sciences Ltd . (NASDAQ:WVE) dnes vzrostly o 14 % poté, co společnost oznámila pozitivní výsledky klinické studie FORWARD-53 u Duchennovy svalové dystrofie (DMD), které prokázaly významný funkční přínos a zvrat svalového poškození po 48 týdnech podávání zkoumaného léku WVE-N531.
Biotechnologická společnost se sídlem v Cambridge odhalila, že studie fáze 2 splnila všechny své cíle a prokázala trvalé a vedoucí přeskočení exonu, koncentraci svalů a obnovu dystrofinu. Výsledky studie také ukázaly 61denní poločas rozpadu tkáně, což podporuje možnost měsíčního dávkování. Bylo hlášeno, že lék je bezpečný a dobře snášený, bez závažných nežádoucích příhod.
Studie prokázala statisticky významné a klinicky významné zlepšení času do vzestupu (TTR) o 3,8 sekundy ve srovnání s přirozeným stavem a další funkční přínosy byly pozorovány i v dalších výsledných ukazatelích, včetně hodnocení NSAA (North Star Ambulatory Assessment). Studie navíc prokázala významné snížení svalové fibrózy a pokles kreatinkinázy a cirkulujících zánětlivých biomarkerů.
Společnost Wave Life Sciences také hodlá v roce 2026 podat žádost o urychlené schválení nového léku (NDA) WVE-N531 na základě nedávné zpětné vazby od FDA. Společnost plánuje v roce 2026 podat žádosti o klinické zkoušky (CTA) pro více kandidátů na DMD pro další exony, přičemž předklinické údaje podporují nejlepší franšízu pro přeskakování exonů ve své třídě.
Analytička společnosti Jones Research Catherine Novacková k výsledkům uvedla: „Svalový obsah upravený o dystrofin byl ve 48. týdnu 6,4 % oproti 9,0 % ve 24. týdnu (průměr: 7,8 %), přičemž 88 % pacientů mělo průměrnou hodnotu vyšší než 5 %. To je pod hranicí 10 %, u které se očekává klinický přínos, ale stále významně více než u jiných exon 53 skipperů ve 48. týdnu. Doba vstávání z podlahy se zlepšila o 3,8 sekundy oproti přirozené historii. To je působivé, i když bychom vzhledem k heterogenitě onemocnění rádi viděli placebem kontrolované funkční údaje.“
