FDA požaduje další údaje o metabolitu

Americký biotechnologický podnik Biohaven (BHVN) narazil na další regulatorní komplikaci při vývoji přípravku opakalim určeného k léčbě epilepsie. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv FDA uvalil na jednu z klinických studií částečné pozastavení. Akcie společnosti v reakci na oznámení oslabily o 14 procent na 12,87 dolaru.

Biohaven obdržel dopis od regulátora 4. září. FDA v něm poukázala na nedostatek informací týkajících se konkrétního metabolitu, který se objevil během testování na hlodavcích. Metabolit je malá molekula vznikající při rozkládání léčivé látky v organismu.

Z dostupných údajů zatím není jasné, jaký vliv by tento metabolit mohl mít na člověka. FDA proto zastavila přijímání nových pacientů do studie RISE-2, která hodnotí opakalim u lidí s epilepsií s fokálním začátkem záchvatů. Účastníci již zařazení do studie mohou v léčbě pokračovat.

Společnost uvedla, že regulátorovi předloží dodatečné výsledky laboratorních testů. Obnovení náboru bude záviset na vyhodnocení těchto podkladů. Přesná délka přerušení ani nový harmonogram dokončení studie zatím zveřejněny nebyly.

Vývojový program stojí na studiích RISE-2 a RISE-3

Aby mohl Biohaven požádat o schválení opakalimu, musí dokončit studii RISE-2 i samostatnou studii v pozdní fázi vývoje nazvanou RISE-3. Té se nynější rozhodnutí FDA netýká a firma očekává zveřejnění jejích výsledků ještě v průběhu letošního roku.

Pevný termín zveřejnění dat ze studie RISE-2 nebyl znám ani před zásahem regulátora. Přerušení náboru však posune další průběh testování a může ovlivnit okamžik, kdy bude možné podat žádost o registraci nového léku. Konkrétní dopad na časový plán bude záviset na rozsahu požadovaných testů a následné reakci FDA.

V předchozím měsíci Biohaven uzavřel licenční smlouvu s jihokorejskou společností SK Biopharmaceuticals (326030.KS) týkající se opakalimu. Pokud přípravek uspěje v klinických zkouškách a získá regulatorní souhlas, Biohaven bude mít podle dohody nárok na platby spojené s dosažením stanovených vývojových a obchodních milníků i na licenční poplatky z prodeje.

Opakalim už dříve procházel klinickým hodnocením také v jiné indikaci. Na konci roku 2025 však nesplnil primární cíl studie zaměřené na léčbu deprese. Současný epileptologický program tak představuje samostatný směr jeho dalšího klinického vývoje.

Sérii neúspěchů provázejí klesající peněžní rezervy

Biohaven sídlí v americkém New Havenu a před více než deseti lety se oddělil od Yaleovy univerzity. Mezi jeho nejvýraznější komerční výsledky patřily léky proti migréně, včetně přípravku Nurtec ODT, který získal regulatorní souhlas v únoru 2020.

O dva roky později původní společnost převzala farmaceutická skupina Pfizer (PFE) . Transakcí získala portfolio léků zaměřených na migrénu a bolest, zatímco experimentální programy byly vyčleněny do nové samostatné společnosti, která dnes působí pod názvem Biohaven.

Vývoj vyčleněného podniku provázelo několik neúspěšných klinických a regulatorních událostí. V listopadu 2025 Biohaven po nečekaném zamítnutí léku Vyglxia na vzácné onemocnění snížil rozpočet na výzkum a vývoj přibližně o 60 procent. Očekávání nenaplnily ani některé další kandidátní přípravky, včetně programu pro spinální svalovou atrofii.

Tyto komplikace přicházejí v době, kdy se snižují peněžní rezervy společnosti. Uvedení vlastního přípravku na trh by Biohavenu přineslo nový zdroj příjmů, cesta k případné registraci opakalimu však nyní vyžaduje doplnění údajů pro FDA a dokončení obou epileptologických studií.

Částečné pozastavení RISE-2 zároveň ovlivňuje konkurenční situaci ve vývoji léků na epilepsii. Společnost Xenon Pharmaceuticals (XENE) testuje v pozdní fázi vlastní přípravek azetukalner. Případné zdržení opakalimu prodlužuje časový odstup mezi oběma vývojovými programy, jejichž další postup bude záviset na výsledcích klinických studií a rozhodnutích regulátorů.